不亚于 儿童再障的严重程度并不亚于白血病

出生于千禧年的小千惠刚刚过完11岁生日，因严重再生障碍性贫血住进了医院的无菌室进行骨髓移植。由于长期激素治疗的刺激，她似乎有点浮肿。没有妈妈的怀抱，没有自由的空，没有可爱的娃娃，没有被称赞的老师，没有年轻的同伴，这些都足以让她幼小的心灵忍受无法忍受的悲伤。再生障碍性贫血是儿童最严重、最难治的血液病之一。急性重型再生障碍性贫血不积极治疗，平均生存期仅3个月。

“再生障碍性贫血是一种沉默但极其致命的疾病。儿童和青少年是高危人群之一。一旦生病，他们甚至可能会挂线。”中华医学会儿科分会血液学组委员、天津血液病研究所血液科主任朱教授指出，部分儿童再生障碍性贫血是家长随意给孩子用药引起的，部分已经患有再生障碍性贫血的儿童因家长自行用药而延误治疗，需要引起家长的警惕。再生障碍性贫血的发病率呈上升趋势。西方国家的年发病率估计约为0.2/10万人。亚洲的发病率是西方国家的2-3倍。既往流行病学研究显示，我国再生障碍性贫血发病率为0.74/10万。“从门诊患者的情况来看，再生障碍性贫血的发病率呈上升趋势。”

中华医学会血液学分会红细胞贫血组组长、天津医科大学总医院血液科主任邵宗宏教授指出，我国是再生障碍性贫血大国，发病率是欧美国家的2-3倍。由于其庞大的人口基数，其患者总数的绝对数量远远超过欧美国家，因此再生障碍性贫血在中国是一个巨大的挑战。"再生障碍性贫血是一种以全血细胞减少为特征的骨髓衰竭疾病."邵宗宏教授对再生障碍性贫血做了一个形象的比喻:急性白血病是造血良田的荒芜，草盖苗，草有苗；而再生障碍性贫血就是造血良田的荒漠化，连草和苗都没有。“在某种程度上，它对人类的危害极其严重，甚至超过了急性白血病等其他造血系统疾病。”再生障碍性贫血就像一个沉默的杀手，在疾病初期表现出“沉默”。虽然出现了骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血，但一般很难发现。但是，一旦病情进展迅速，就会有很大的杀伤力。患者会出现严重贫血、皮肤黏膜出血、视网膜出血和感染综合征。不仅生活质量会直线下降，他们甚至会徘徊在死亡线的边缘，挣扎着收集整理。

“10-25岁的青少年儿童和60岁以上的老年人是再生障碍性贫血的主要发病群体。”朱教授特别提醒家长，如果儿童和年轻患者身材矮小、咖啡斑和骨骼异常，往往提示他们可能是先天性再生障碍性贫血，应警惕其家人。肖教授指出，父母应该仔细观察孩子。“孩子不要装病。当他们看到孩子不爱玩，脸色不好，流鼻血，身上有出血点时，最好带孩子去医院检查血常规。”儿童患病率可能高于白血病。由于再生障碍性贫血发病机制复杂，药物治疗不如白血病化疗的目标明确，即使治疗有效，也至少需要3个月才能慢慢逐渐显现出来。所以从某种角度来说，治疗再生障碍性贫血比白血病更难。张凤奎教授说，目前人们普遍存在一种误解。说到血液病，他们只知道白血病。事实上，儿童再生障碍性贫血的严重程度不亚于白血病。虽然年发病率低于白血病，但再生障碍性贫血患儿的总发病率可能高于白血病。再生障碍性贫血的病因复杂，与某些药物、化学毒物、病毒感染、电离辐射等有关。可能诱发疾病，尤其是大多数再生障碍性贫血患者找不到确切的病因，所以很难预防。"

再生障碍性贫血的及时诊断和早期有效治疗比预防更重要。“张凤奎教授建议，当患者出现贫血和不明原因的白细胞减少，尤其是血小板减少时，应考虑再生障碍性贫血的可能性。滥用抗生素会带来严重后果。第46届美国血液学年会明确指出，再生障碍性贫血是一种自身免疫性骨髓衰竭疾病，由各种原因引起的T淋巴细胞异常，导致自体造血干细胞和祖细胞过度凋亡而引起。少数再生障碍性贫血患者为先天性，由常染色体隐性遗传所致。其中约70%-80%是后天形成的，病因难以确定。它们被称为获得性再生障碍性贫血，少数病例是由药物、感染和接受放化疗引起的。对此，朱教授表示:“家长随意给孩子用药最常见的现象就是孩子发烧，而家长给孩子抗生素，因为感染是再生障碍性贫血的症状之一。如果你的孩子是再生障碍性贫血，给孩子用抗生素是没有用的，滥用药物也会诱发再生障碍性贫血。正确的方法是在医院检查血常规，在医生的指导下服药。

“医生对再生障碍性贫血的了解还不够，因为再生障碍性贫血的发病机制还不清楚。在中国，公众和临床医生都提高了对再生障碍性贫血的认识和治疗空。为进一步了解我国再生障碍性贫血的临床诊疗现状，赛诺菲近日联合国内权威专家启动了首个“中国再生障碍性贫血登记研究”，研究结果将为临床医生今后规范再生障碍性贫血的诊疗提供参考。赛诺菲医学专家理查德·卡多塔博士强调，由于再生障碍性贫血需要系统的治疗，治疗的规范性和科学性无疑是对患者和医生双方的检验和要求。”患者不放弃，不拖延，医生规范化治疗成为首要遵循的原则。“邵宗红教授还表示，由于再生障碍性贫血的治疗是一个长期的过程，无论是临床医生还是患者家属都要注意给予患者更多的支持，鼓励患者树立正确对待疾病的积极态度和信心。

同时，治疗过程中应密切监测各项护理措施并认真落实，做好心理护理，给予全面康复支持。规范化治疗助力全球患者，各种关于再生障碍性贫血治疗的研究从未停止探索。随着相关治疗指南的出台，再生障碍性贫血的规范化治疗路线图逐渐清晰。“免疫抑制治疗是近年来得到充分肯定并取得显著效果的再生障碍性贫血治疗方案。”张凤奎教授表示，在国际上，大量临床数据证实了以抗胸腺细胞免疫球蛋白为代表的免疫抑制疗法的价值。2009年，英国血液学标准委员会推荐福宁作为再生障碍性贫血的一线治疗药物，成为SFDA批准的唯一治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品。“到目前为止，福宁是中国唯一批准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品，已被广泛用于治疗再生障碍性贫血。”