血友病能治好吗 血友病能治好吗

1.血友病可以治愈吗

血友病可以从两个层面治愈

第一，治标不治本，很简单。如果补充因子水平达到正常值，就正常了。

二是治本。目前在研究阶段，已经取得的成绩是提高了几个点，距离完全治愈还有很长的路要走

治不好。人类血友病是一种与性别相关的遗传病。控制这种疾病的基因是隐性的，位于X染色体上。如果是女性，两个X肯定是隐性患病，概率是四分之一，而男性只有一个X只要是致病基因就会患病，概率是一半。血友病是一种与X染色体连锁的隐性遗传病，分为血友病A和血友病B，分别由凝血因子VIII和凝血因子VIII的质量或数量异常引起，血友病A的遗传方式有四种:

1.血友病A患者和正常女性结婚，儿子正常，女儿是携带者。

2.正常男性和女性携带者结婚，他50%的儿子可能患有血友病A，50%的女儿可能是携带者。

3.血友病A患者与女性携带者结婚，女儿是血友病患者和携带者的概率为50%，儿子患病的概率为50%。

2.基因治疗最终能治愈血友病吗

基因实验的临床失败和备受瞩目的安全灾难，导致人们对基因治疗的态度发生了180度的转变，从之前的宣传变成了无人问津的局面。21世纪初，许多重要的私人投资者撤回了投资。虽然现在又复活了，但是在Ben或者其他任何40万血友病患者能够指望基因治疗之前，还有很多问题需要解决——这些治疗能持续多久？他们有多安全？

基因疗法确实回来了。初创企业又开始重组了，有些已经向公众开放了。大型制药公司通过企业合作和战略联盟进行研发。有一款西方国家第一款针对罕见肝损伤疾病的产品，已经在欧洲采用；另一种可能用于治疗一种严重的血液疾病——地中海贫血。

血友病的基因治疗已经远远落后了。到目前为止，只有一家开发商，百特国际，报告了临床数据。

继百特之后，还有几家公司——正确地看到了问题所在——其今年和明年的临床进展将成为整个基因治疗的试金石。血友病可能会成为这次基因治疗竞赛中最有竞争力的一种。

“基因治疗的历史将跟随血友病的故事，”宾夕法尼亚大学基因治疗主任詹姆士·威尔森说，他是该领域的先驱和最有争议的人物。

从即将到来的临床试验交织在一起的公司的现状来看，这个故事将翻开新的篇章。七个团队开始了血友病项目。它们是由保护利润权的大公司和正在与大公司合作或期待与大公司合作的生物小公司组成的大熔炉。此外，在激烈的竞争中，还有一些科学的方法和策略，以及扰乱战术。

华盛顿基因治疗创始公司的科学创始人威尔逊说:“我认为竞争是好的。你知道谁是最大的受益者吗？耐心。”

如果发生了这种情况，就意味着好的结果会在很长一段时间内发生——即使患者今天的状况比上一代或两代人好得多。直到20世纪80年代，出血性血友病患者不得不赶到医院注射浓缩凝血因子或蛋白质:A型血友病患者注射因子VIII，B型血友病患者注射因子IX。

如果出血严重，可能需要住院数周甚至数月，需要特别护理。更糟糕的是，注射的因子来自献血者的血样，有时可能会给血友病患者带来艾滋病或丙肝。

1982年，科学家克隆了因子九，实现了第一次突破，而因子七两年后出现了。第一个因子ⅶ重组产品来自百特，并于1992年获得FDA批准。这些药物彻底改变了血友病的治疗方法。它不仅结束了血液污染的风险，而且为预防性治疗铺平了道路。

“现在你有一个年轻人，他不记得自己流了很多血，”凯瑟琳·高说，她是火花治疗公司的董事长兼首席科学官，费城儿童医院细胞和分子治疗中心主任，也是世界著名的血液学家。

粗略估计英国有20000名血友病患者，3000名血友病患者。它是一种慢性可控的疾病，尽管它仍然昂贵且难以治愈。

根据国家血友病基金会的报告，大约60%的血友病人口患有严重疾病。他们的血液中只含有不到1%的必要凝血因子，所以他们会流更多的血，需要每两到三周注射一次。如果出血轻微，需要治疗的相对较少。

少数公司正在研究替代蛋白质的药物，这些药物只需要每周使用一次或更少，或者帮助免疫系统不允许他们接受现有治疗的患者。Alnylam制药正在开发一种使用周期更短的RNA干预药物。

在完成这些改进后，基因疗法仍然在寻找一个持久的解决方案，甚至是“一针”疗法。当然，这不仅仅是血友病，这是许多基因疗法的目标。但事实上，30年前，血友病患者曾试图使用基因疗法。当时技术还不够发达，还有很多年才能治疗。

很长一段时间，基因治疗听起来像是一部科学小说。你会认为它是基因工程中一种危险的微型病毒，一种小型运输工具，或者是一种带有细菌的载体。然后那些工具被特定的基因指令包装:到达特定的位置，产生特定的蛋白质。甚至转化成干细胞来改变它们的DNA，然后之后出现的每个子细胞都携带这些遗传指令。

这个承诺是巨大的——找到一个你在基因方面了解的疾病，一个由单一错误或者基因缺失导致的疾病，并编制一个可以持续很长时间的解决方案。20世纪90年代，出现了大量创始公司，但很快就面临技术挑战，尤其是关于病毒运载工具。

“比较哪种载体系统更容易使用、更容易制造或更安全需要很长时间，”白玛林制药基因治疗监管副总裁巴里·卡特(Barrie Carter)说。

血友病也是如此，因为很多原因，血友病通常是基因治疗的理想靶点。是单基因的。是含蓄的。而且只有一小部分表征是可以修复的——5%正常人的因子VII和因子XI的含量会发生显著变化。

所有的影响都可以通过简单的血液测试来衡量。囊性纤维化和血友病是基因治疗涉及的第一批疾病。一切听起来那么理想，其实基因治疗压力很大。因为早在1999年，科学家就写道，“如果基因治疗在血友病模型中不起作用，那么它能在什么样的疾病模型中起作用呢？”

20世纪90年代末，第一波血友病基因治疗试验开始。高领导一组参加；她和阿拉米达合作，阿维根的总部基因治疗开始了。

High和她的同事没有关注任何特定的技术。关于病毒载体，“我什么都试过了”，High说，包括逆转录病毒和腺病毒，现在因为安全等问题已经被废除了。

威尔逊认为逆转录病毒对血友病没有用。它不会进入肝脏，人体的凝血因子工厂。腺病毒虽然擅长寻找目标肝细胞和表达基因，但没有持久的效果。更糟糕的是，它可能有产生免疫反应的潜在危险。

3.血友病患者会死吗

原因:1。继承；2.基因突变。从你的描述来看，变异的可能性更大。这也是正常的，突变致病的概率是存在的，尤其在现代。

人都要死了。

补充凝血酶原复合物是目前最有效的治疗方法。你已经做了，继续。

省级以上城市的大型药店或医院药店一般都有售。详情请联系各地血友病护理机构。在你的情况下，你应该多和当地的血友自助组织沟通，很多问题都会得到解答。在网上问罕见病的问题，往往很少有人回答。

4.血友病是遗传的吗

血友病是一种性染色体隐性基因，所以男性和女性患者的染色体分别为XaY和XaXa。因此，血友病A有四种遗传方式:

1.血友病患者和正常女性结婚，儿子正常，女儿是携带者。

2.正常男性与女性携带者结婚，其儿子可能有50%患有血友病，女儿可能有50%为携带者。

3.血友病A患者与女性携带者结婚，女儿是血友病患者和携带者的概率为50%，儿子患病的概率为50%。

4.当男女都是血友病患者时，他们的孩子就是血友病患者。

5.血友病可以生二胎吗

血友病患者可以生二胎，但必须选择性生育。

男性血友病患者如果与正常女性结婚生育，如果生的是男孩，就不会得病，凝血因子数量正常，不会把疾病传给自己的孩子；如果是女生，都是血友病患者。

如果正常男性和女性携带者结婚生子，出生的男孩可能是正常人，也可能是血友病患者。出生的女生可能是正常人，也可能是携带者。

如果男性血友病患者与女性携带者结婚生育，出生的男孩可能是正常人，也可能是血友病患者。出生的女孩可能是携带者或血友病患者，因为两个X染色体都有缺陷。

从以上遗传规律可以看出，血友病虽然是遗传病，但男性血友病患者和女性携带者婚后一般都有可能生育正常的子女。因此，血友病患者一定不能结婚生子，要有选择地生孩子。